：1990年9月，美国批准了世界上首个基因治疗方案。从此，世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性。可以说，在没有完全解开人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的。这段话作者主要想表明（ ）。A．首个基因治疗方案是在美国批准的B．基因治疗目前处在临床阶段C．充分了解基因调控机制和疾病的分子机理才能进行基因治疗D．基因治疗目前没有稳定的疗效和完全的安全性
题目
：1990年9月，美国批准了世界上首个基因治疗方案。从此，世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性。可以说，在没有完全解开人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的。这段话作者主要想表明（ ）。
A．首个基因治疗方案是在美国批准的
B．基因治疗目前处在临床阶段
C．充分了解基因调控机制和疾病的分子机理才能进行基因治疗
D．基因治疗目前没有稳定的疗效和完全的安全性
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第1题：
基因工程方面说法错误的是A、可构建有生物活性并有药用价值的蛋白质、多肽
B、DNA诊断是利用分子生物学及分子免疫学的一种技术
C、基因治疗是纠正或补偿其基因缺陷
D、基因治疗包括体细胞基因治疗和性细胞基因治疗
E、研究疾病基因克隆对认识、理解一种遗传病的发生机制具有重要意义答案：B解析：DNA诊断是利用分子生物学及分子遗传学技术和原理，在DNA水平分析、鉴定遗传性疾病所涉及基因的置换、缺失或插入等突变。 -
第2题：
目前进行的基因治疗属于（）。
- A、生殖细胞基因治疗
- B、原核细胞基因治疗
- C、胎儿基因治疗
- D、体细胞基因治疗
正确答案:D -
第3题：
试述如何设计某疾病的基因治疗方案。
正确答案: （1）选择该病的致病基因或与该病发生密切相关的基因，作为治疗性基因。
（2）根据治疗基因的特点选择合适的治疗方法。
（3）选择理想的靶细胞。
（4）选择高效、特异、安全的载体，将治疗基因导入靶细胞内。
（5）外源基因的表达与检测。
（6）疗效观察。 -
第4题：
以下对生殖细胞基因治疗认识正确的是：（）
- A、 生殖细胞基因治疗绝对不允许进行
- B、 目前对生殖细胞基因治疗已取得广泛的共识，不存在任何的伦理分歧
- C、 对生殖细胞进行基因治疗可以毫无顾忌地进行
- D、 对生殖细胞基因治疗必须采取十分慎重的态度
正确答案:D -
第5题：
论述自杀基因治疗的原理及在肿瘤基因治疗中的应用。
正确答案: 自杀基因治疗是恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。原理：将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。“自杀基因”导入后，不仅使转导了“自杀基因”的肿瘤细胞在用药后被杀死，而且与其相邻的未转导“自杀基因”的肿瘤细胞也被杀死。自杀基因治疗的前提条件是“自杀基因”的表达必须局限于肿瘤细胞中，而不伤及正常细胞。
自杀基因转移常用方法有：
①利用免疫脂质体、受体介导等技术进行定向基因转移。
②利用病毒载体进行基因转移。
③瘤内直接注射。 -
第6题：
造血干细胞不能用于基因治疗研究。
正确答案:错误 -
第7题：
简述胰腺癌基因治疗的研究进展。
正确答案:1.寡聚核苷酸治疗目前采用的方法主要包括反义核廿酸技术、核酶及三聚体形成核苷酸技术。
2.基因介导的前药物激活治疗。
3.肿瘤特异性启动子基因治疗。
4.抗肿瘤血管生成治疗。
5.肿瘤特异性复制健全性病毒选择复制性病毒是仅在具分裂活性的细胞（肿瘤细胞）中复制，而正常细胞中不能复制的病毒，因此用其治疗肿瘤已成为一种新的治疗策略。
6.肿瘤免疫治疗主要包括肿瘤疫苗，转染某些细胞因子基因，如白细胞介素（IL）-2、IL-4，利用抗体等对肿瘤进行治疗。近年来，胰腺癌的基因治疗取得了可喜的进展，尤其是选择复制性病毒及肿瘤疫苗的研究已进入临床Ⅰ期-Ⅱ期试验阶段，使胰腺癌患者看到了希望。 -
第8题：
在实施基因治疗前，医务人员必须遵守有益于病人的原则，下列除外（）
- A、其他治疗无效而基因治疗有效
- B、在动物实验的基础上，预期疗效大于危险
- C、能保证新基因能正确插入靶细胞，并在足够长的时间内能充分发挥作用
- D、在技术无问题的前提下，医务人员就可对病人实施基因治疗
- E、应将基因治疗方案报请有关部门审批
正确答案:D -
第9题：
单选题基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（）。A引入P53抑癌基因用于肿瘤的治疗
B引入胰岛素基因治疗糖尿病
CC.引入腺苷脱氨酶（AD基因治疗ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合征
D引入Bcl–2基因治疗妇科恶性肿瘤
E引入FⅧ功能基因治疗血友病
正确答案： C解析： 暂无解析 -
第10题：
单选题目前进行的基因治疗属于（）。A生殖细胞基因治疗
B原核细胞基因治疗
C胎儿基因治疗
D体细胞基因治疗
正确答案： B解析： 暂无解析 -
第11题：
单选题最理想但却很难实现的基因治疗策略是（ ）。A替换性基因治疗
B调控性基因治疗
C补偿性基因治疗
D反义RNA技术
E干扰RNA技术
正确答案： E解析： 暂无解析 -
第12题：
问答题简述胰腺癌基因治疗的研究进展。正确答案： 1.寡聚核苷酸治疗目前采用的方法主要包括反义核廿酸技术、核酶及三聚体形成核苷酸技术。
2.基因介导的前药物激活治疗。
3.肿瘤特异性启动子基因治疗。
4.抗肿瘤血管生成治疗。
5.肿瘤特异性复制健全性病毒选择复制性病毒是仅在具分裂活性的细胞（肿瘤细胞）中复制，而正常细胞中不能复制的病毒，因此用其治疗肿瘤已成为一种新的治疗策略。
6.肿瘤免疫治疗主要包括肿瘤疫苗，转染某些细胞因子基因，如白细胞介素（IL）-2、IL-4，利用抗体等对肿瘤进行治疗。近年来，胰腺癌的基因治疗取得了可喜的进展，尤其是选择复制性病毒及肿瘤疫苗的研究已进入临床Ⅰ期-Ⅱ期试验阶段，使胰腺癌患者看到了希望。解析： 暂无解析 -
第13题：
最理想但却很难实现的基因治疗策略是( )。A.替换性基因治疗
B.调控性基因治疗
C.补偿性基因治疗
D.反义RNA技术
E.干扰RNA技术答案：A解析： -
第14题：
什么是基因治疗？基因治疗的主要途径是什么？分析基因治疗的前景和当前的问题。
正确答案:基因治疗就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。
基因治疗的主要途径：
1、体内直接转基因——将载体直接导入体内。
2、体细胞介导的基因治疗——先将载体体外导入细胞，细胞扩增后输回体内。
基因治疗的前景和当前的问题：能否寻找到合适的外源基因；外源基因可否有效导入靶细胞；外源基因能否在靶细胞中长期稳定存留；导入的外源基因能否适量表达——是否具有可控性。 -
第15题：
下列关于基因治疗说法正确的是（）
- A、基因治疗是治疗疾病的新途径，其利用的是转基因技术
- B、基因治疗的主要方法是让患者口服一些健康的外源基因
- C、基因治疗的主要原理是修复患者的基因缺陷
- D、基因治疗在发达国家已成为一种常用的治疗手段
正确答案:A -
第16题：
疾病基因治疗有哪四大策略？肿瘤的基因治疗有哪两种策略？
正确答案: 四大策略：基因置换；基因修正；基因修饰；基因失活。
肿瘤的基因治疗两种策略：通过免疫系统杀灭癌细胞；对癌基因或抑癌基因进行修饰纠正。 -
第17题：
结合一种基因治疗策略及治疗基因的受控表达原理，设计一套乳腺癌基因治疗的方案。
正确答案:自杀基因治疗是恶性肿瘤基因治疗的一种基因治疗策略。其原理是将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。四环素抗性操纵子系统是调节基因表达的系统，其原理是四环素抗性基因的转录受Tet阻遏蛋白的负调控。无四环素存在时，阻遏蛋白与四环素抗性操纵子序列结合阻断四环素抗性基因的表达。四环素存在时，阻遏蛋白与四环素具有极高的亲和性，造成阻遏蛋白对四环素抗性操纵子阻遏解除，使四环素抗性基因的转录得以进行。四环素诱导的Tet-On系统：转录激活物改造了原阻遏蛋白的四环素结合特性，即与四环素结合时才能与对应的表达调控元件结合，而发挥转录激活作用。TK/GCV单纯疱疹病毒（herps simplex virus，HSV）Ⅰ型胸苷激酶（thymidine kinase，tk）基因编码胸苷激酶，特异性地将无毒的核苷类似物丙氧鸟苷（ganciclovir，GCV）转变成毒性GCV三磷酸核苷，后者能抑制DNA聚合酶活性，导致细胞死亡。因此，可以设计TK自杀基因插入到四环素诱导的Tet-On系统中，使得自杀基因在乳腺癌细胞中的表达受Tet阻遏蛋白的负调控，加入诱导剂四环素时增加自杀基因的转录与表达，去除诱导剂时关闭或减低自杀基因的表达，从而控制自杀基因杀伤乳腺癌细胞。 -
第18题：
（）是指通过重构或纠正异常遗传物质或者干扰引起疾病的过程，来纠正或预防疾病。
- A、增强性基因治疗
- B、肿瘤性基因治疗
- C、治疗性基因治疗
- D、体细胞基因治疗
正确答案:C -
第19题：
检索北京大学的老师研究的有关核酶在抗病毒基因治疗中的作用方面的论文。检索式的书写为：（）
- A、北京大学and（核酶and抗病毒基因治疗）and（作用or效果）
- B、北京大学OR（核酶and抗病毒基因治疗）and（作用or效果）
- C、北京大学and（核酶and抗病毒基因治疗）and（作用and效果）
- D、北京大学and（核酶or抗病毒基因治疗）and（作用or效果）
正确答案:A -
第20题：
单选题将正常基因转移到患者的生殖细胞中而使之发育成一个正常的个体称为（）。A体细胞基因治疗
B生殖细胞基因治疗
C胚胎细胞的基因治疗
D胚胎组织细胞基因治疗
E胎儿的基因治疗
正确答案： B解析： 暂无解析 -
第21题：
问答题结合一种基因治疗策略及治疗基因的受控表达原理，设计一套乳腺癌基因治疗的方案。正确答案： 自杀基因治疗是恶性肿瘤基因治疗的一种基因治疗策略。其原理是将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。四环素抗性操纵子系统是调节基因表达的系统，其原理是四环素抗性基因的转录受Tet阻遏蛋白的负调控。无四环素存在时，阻遏蛋白与四环素抗性操纵子序列结合阻断四环素抗性基因的表达。四环素存在时，阻遏蛋白与四环素具有极高的亲和性，造成阻遏蛋白对四环素抗性操纵子阻遏解除，使四环素抗性基因的转录得以进行。四环素诱导的Tet-On系统：转录激活物改造了原阻遏蛋白的四环素结合特性，即与四环素结合时才能与对应的表达调控元件结合，而发挥转录激活作用。TK/GCV单纯疱疹病毒（herps simplex virus，HSV）Ⅰ型胸苷激酶（thymidine kinase，tk）基因编码胸苷激酶，特异性地将无毒的核苷类似物丙氧鸟苷（ganciclovir，GCV）转变成毒性GCV三磷酸核苷，后者能抑制DNA聚合酶活性，导致细胞死亡。因此，可以设计TK自杀基因插入到四环素诱导的Tet-On系统中，使得自杀基因在乳腺癌细胞中的表达受Tet阻遏蛋白的负调控，加入诱导剂四环素时增加自杀基因的转录与表达，去除诱导剂时关闭或减低自杀基因的表达，从而控制自杀基因杀伤乳腺癌细胞。解析： 暂无解析 -
第22题：
单选题（）是指通过重构或纠正异常遗传物质或者干扰引起疾病的过程，来纠正或预防疾病。A增强性基因治疗
B肿瘤性基因治疗
C治疗性基因治疗
D体细胞基因治疗
正确答案： C解析： 暂无解析 -
第23题：
判断题造血干细胞不能用于基因治疗研究。A对
B错
正确答案： 对解析： 暂无解析 -
第24题：
问答题论述自杀基因治疗的原理及在肿瘤基因治疗中的应用。正确答案： 自杀基因治疗是恶性肿瘤基因治疗的主要方法之一。原理：将“自杀”基因导入宿主细胞中，这种基因编码的酶能使无毒性的药物前体转化为细胞毒性代谢物，诱导靶细胞产生“自杀”效应，从而达到清除肿瘤细胞的目的。“自杀基因”导入后，不仅使转导了“自杀基因”的肿瘤细胞在用药后被杀死，而且与其相邻的未转导“自杀基因”的肿瘤细胞也被杀死。自杀基因治疗的前提条件是“自杀基因”的表达必须局限于肿瘤细胞中，而不伤及正常细胞。
自杀基因转移常用方法有：
①利用免疫脂质体、受体介导等技术进行定向基因转移。
②利用病毒载体进行基因转移。
③瘤内直接注射。解析： 暂无解析